Die Verordnung eines Arzneimittels außerhalb des Zulassungsgebiets (Off-Label-Use) zulasten der GKV ist grundsätzlich unzulässig. Nur ausnahmsweise kommt eine solche Verordnung in Betracht.
Eine Off-Label-Use-Expertengruppe des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte leiten dem G-BA die jeweils erarbeiteten Empfehlungen zum Stand der wissenschaftlichen Erkenntnisse über den Off-Label-Use bestimmter Wirkstoffe bzw. Arzneimittel zur Umsetzung in die Arzneimittel-Richtlinie zu.
In Anlage VI (Off-Label-Use) der Arzneimittel-Richtlinie werden die Wirkstoffe aufgelistet, die Off-Label zulasten der GKV verordnet werden dürfen.